干细胞（stem cell）是一类具有自我复制能力的多潜能细胞。在一定条件下，它可以分化成多种功能细胞。
对遗传病和基因突变导致的疾病最好的治疗方法是校正基因的致病突变。基因编辑是对基因组特定位点进行的遗传操作。近年来，锌指核酸酶(ZFN)、转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)和常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(CRISPR)等新一代基因编辑技术快速发展，使得方便快捷地实现靶向遗传修饰成为可能。
