1998年Fire运用了一个外源的dsRNA引起了秀丽隐杆线虫（Caenorhabditis elegans）的同源mRNA的沉默，并把这个过程称之为RNA干扰。RNA干扰（RNA interference，RNAi）是指外源或内源的双链RNA（double-stranded RNA，dsRNA）特异性地诱导同源基因的转录后基因沉默（posttranscriptional gene silencing，PTGS）的一个过程。其作用机制为：（1）外源的或内源的dsRNA被机体识别并被Dicer酶切割成siRNA；（2）切割形成的siRNA在RDRs酶和其他的复制相关的酶作用下进行扩增，形成大量的siRNA；（3）大量生成的siRNA与RISC结合使同源的mRNA降解；（4）siRNA扩散到全身引起基因沉默。

RNAi技术的快速发展，使得其在许多的研究领域占领了一个重要席位。范围包括探索基因功能、基因治疗、病毒性疾病、遗传性疾病和肿瘤病的治疗等等。肿瘤是多个基因相互作用的基因网络调控的结果，传统技术诱发的单癌基因的阻断不可能完全抑制或逆转肿瘤的生长，而RNAi可以利用同一基因家族的多个基因具有一段同源性很高的保守序列这一特性，设计针对这一区段序列的dsRNA分子，只注射一种dsRNA即可以产生多个基因同时剔除的表现，也可以同时注射多种dsRNA而将多个序列不相关的基因同时剔除。已有很多针对不同基因的RNA干扰在体内和体外有效的抑制了肿瘤细胞的生长，这些目的基因包括：Bcl-2、survivin、EGFR、VEGF等。RNA干扰代替传统反义核酸进行转录后基因沉默，能高效地特异性抑制目的基因。与传统的方法相比，RNA干扰技术设计更简便、作用迅速、效果明显，其技术优势还在于能根据不同病情，设计个体化治疗方案。